Gen terapiyası ümumi xəstəliklərin müalicəsində yeni mərhələ aça bilər
Gen terapiyası artıq yalnız nadir genetik xəstəliklərin müalicəsi ilə məhdudlaşmır. Alimlər yüksək xolesterol, ürək-damar xəstəlikləri, piylənmə və diabet kimi geniş yayılmış xəstəliklərin müalicəsində də bu texnologiyaların imkanlarını araşdırırlar. Bununla belə, genetik müdaxilələrin uzunmüddətli təhlükəsizliyi və mümkün riskləri əsas müzakirə mövzularından biri olaraq qalır.
“JAMA Internal Medicine” jurnalında dərc olunan məqalədə Miçiqan Universitetinin Frankel Ürək-Damar Mərkəzinin kardioloqları Erik D. Smit və Venkateş L. Murti genomik terapiyaların hansı hallarda tətbiqinin əsaslandırıla biləcəyini qiymətləndirmək üçün bir sıra meyarlar irəli sürüblər.
Gen terapiyası genin funksional surətini təmin etmək, zərərli genin fəaliyyətini azaltmaq və ya DNT ardıcıllığını birbaşa dəyişdirməklə təsir göstərə bilər. Bu üsulların bəziləri birdəfəlik müalicə kimi hazırlanır. Lakin müalicənin bir dəfə tətbiq olunması onun təsirinin ömür boyu davam edəcəyinə zəmanət vermir.
Mütəxəssislərin fikrincə, ağır və nadir xəstəliklər zamanı gen terapiyası əhəmiyyətli üstünlüklər yarada bilər. Çünki belə xəstəliklər üçün effektiv alternativlər məhdud ola bilər. Ümumi xəstəliklərdə isə vəziyyət fərqlidir: mövcud dərmanlarla effektiv müalicə mümkündürsə, daimi genetik müdaxilənin əlavə faydası onun potensial riskləri ilə müqayisə edilməlidir.
Tədqiqatçılar gen terapiyasının tətbiqi zamanı beş əsas məqamın nəzərə alınmasını təklif edirlər. Bunlara xəstəliyin ağırlıq dərəcəsi, alternativ müalicələrin mövcudluğu, hədəf toxumanın daimi müdaxiləyə uyğunluğu, terapiyanın tətbiqi ilə bağlı risklər və uzunmüddətli təhlükəsizliyin izlənilməsi daxildir.
Alimlər, xüsusilə uzunmüddətli müşahidənin əhəmiyyətini vurğulayırlar. Klinik sınaqlar nadir ağırlaşmaları və müalicədən illər sonra ortaya çıxa biləcək problemləri müəyyənləşdirmək üçün kifayət qədər geniş və uzunmüddətli olmaya bilər. Buna görə də gen terapiyalarının geniş tətbiqi müstəqil, standartlaşdırılmış monitorinq sistemlərinin yaradılmasını tələb edir.
Məqalədə iqtisadi əlçatanlıq məsələsinə də diqqət çəkilir. Bildirilibr ki, hazırda bəzi gen terapiyalarının qiyməti bir xəstə üçün bir milyon dolları ötür. Bu cür müalicələrin milyonlarla insana təsir edən xəstəliklərdə tətbiqi səhiyyə sistemləri üçün ciddi maliyyə yükü yarada bilər.
